웨스트 버지니아 교사인 시에라 버틀러(Sierra Butler)는 피로, 관절통, 체중 감소 등 연관시킬 수 없는 증상을 다루기 위해 수년을 보냈습니다.2020년에 그녀는 100파운드 이상 감량했고, 걷는 능력도 잃었습니다.

마침내 그녀는 진단을 받았습니다.낭창, 신체에 통증과 염증을 유발하는 만성 자가면역 질환입니다. 

어떤 사람들에게는 루푸스가 심장과 심혈관계에 영향을 미칠 수 있습니다.버틀러에게 그런 일이 일어났습니다. 2020년 여름 동안 그녀는 병원을 드나들었고 때로는 며칠 동안 중환자실에 머물기도 했습니다.어느 날 밤, 그녀는 임박한 운명에 압도되는 느낌을 받았고 911에 전화했습니다. 

입원하는 동안 그녀는 염증을 나타내는 혈액 지표인 C 반응성 단백질 검사를 받았습니다.건강한 사람의 CRP 수준은 0.2 또는 0.3입니다.버틀러의 레벨은 100이 넘었고, 그녀는 불과 며칠 전 퇴원했던 심장 중환자실에 즉시 입원했습니다. 

버틀러는 그 후 주의 다른 병원으로 공수되었습니다.공중에 있는 동안 그녀는 심장이 제대로 뛰지 못하는 심장 압전증에 걸렸습니다.응급 수술로 그녀의 생명을 구했지만 그녀와 그녀의 의료진은 일반적인 치료 옵션에 저항하는 루푸스를 어떻게 치료하고 있는지 재평가하게 되었습니다.에이 

27세인 그는 "심장 전문의가 나에게 전화를 걸어 너무 무리한 것 같다고 사과했지만 나를 클리블랜드 클리닉에 의뢰할 수 있도록 허락해 달라고 요청했다"고 말했다."그는 루푸스가 조절되지 않아서 건강한 심장을 가진 젊은 사람이 심장 문제를 겪는 것을 보는 것이 싫다고 말했습니다. ... 그는 루푸스를 빨리 조절하지 않으면 매우 심각하게 발전할 것을 두려워했습니다., 돌이킬 수 없는 심장 문제입니다." 

그녀와 그녀의 남편은 11월에 첫 아이를 맞이하기도 했습니다.1월에 그녀는 새로운 기회를 얻었습니다. 그녀는 치료 저항성 루푸스를 치료하기 위해 CAR-T 치료법을 사용하는 복잡한 임상 시험에 참여하는 단 두 사람 중 한 명이 될 수 있었습니다. 

CAR-T 치료법은 무엇이며 루푸스를 어떻게 치료할 수 있나요? 

CAR-T 치료법, 즉 키메라 항원 수용체 T세포 치료법은 본질적으로 환자의 백혈구를 제거하고 이를 유전적으로 변형하여 문제가 있는 세포를 인식하고 공격하는 치료법입니다.클리블랜드 클리닉의 버틀러 류마티스 전문의인 Emily Littlejohn 박사에 따르면 이는 암 치료에 가장 일반적으로 사용됩니다. 

루푸스 치료제로 CAR-T 치료법을 연구한 첫 번째 연구는2021년에 출판됨.Littlejohn에 따르면 다른 루푸스 치료법으로 혜택을 받지 못한 5명의 사람들이 이 치료법을 받았습니다. 이 치료법은 본질적으로 환자 자신의 세포를 사용하여 체내에서 루푸스를 찾아내고 루푸스 활동을 촉진하는 세포를 죽이는 것입니다.환자들은 "매우 잘" 회복되었으며 완화 상태를 유지하고 있다고 Littlejohn은 말했습니다. 

"그들의 루푸스는 완전히 사라졌습니다. 관절염, 피로, 기타 모든 징후가 본질적으로 사라졌으며 모든 약물을 끊을 수 있었습니다"라고 Littlejohn은 말했습니다."그리고 루푸스는 사람들이 약을 끊지 않는 질병이라는 점에서 매우 놀랍습니다. 이는 이 분야에서 정말 전례가 없는 일입니다." 

루푸스를 치료하기 위해 T세포는 환자의 몸에 염증을 일으키는 과다활성 B세포를 공격하도록 유전자 변형됐다고 클리블랜드 클리닉 실험에는 참여하지 않은 컬럼비아 대학 루푸스 센터 소장 안카 아스카나세 박사는 말했다.또는 버틀러의 치료.Askanase는 CAR-T 치료법을 사용하면 문제가 되는 B 세포가 유전자 변형 세포에 의해 "완전히 파괴"되어 환자가 완화될 수 있다고 말했습니다.에이 

복잡한 임상시험 

버틀러와 그녀의 남편은 2020년부터 해외에서 루푸스에 대한 CAR-T 치료법이 테스트되고 있다는 소식을 읽었지만 그녀가 그 치료법을 시도할 수 있을 것이라고 낙관한 적은 한 번도 없었습니다.Littlejohn이 Cleveland Clinic 실험에 참여하는 데 관심이 있는지 물었을 때 그녀는 간신히 감정을 억누를 수 있었습니다.

"남편과 저는 주차장에서 흐느끼고 있었습니다. 왜냐하면 이 일이 잠재적으로 일어나려면 수십 년이 걸릴 수도 있다는 말을 들었기 때문입니다.
버틀러는 "거기서부터 우리는 순조롭게 순조롭게 달려갔고 뒤도 돌아보지 않았다"고 말했다.그 전화 통화 이후 내 인생은 모두 재판에 집중되어 있었습니다." 

버틀러는 재판 요구 사항을 충족하는지 확인하기 위해 "내 인생에서 가장 많은 혈액 작업"이라고 불렀습니다.4월에 그녀는 약을 끊고 백혈구 성분채집술을 시행하여 백혈구를 제거했습니다.그런 다음 백혈구를 실험실로 보내 버틀러의 B세포를 공격하도록 훈련시켰습니다.일주일 후, 클리닉에서는 해당 단계가 성공적이었다는 것을 확인했습니다.이것이 확인되자 버틀러와 그녀의 가족은 임상시험의 다음 단계를 위해 클리블랜드 클리닉 근처로 이사했습니다. 

지난 5월 버틀러는 변형된 세포가 그녀의 몸에 다시 주입되기 전에 기존 B 세포와 백혈구를 최대한 많이 제거하기 위해 "면역 체계를 제거"하기 위한 화학 요법을 시작했습니다. 

버틀러는 면역 체계가 회복되고 부작용이 있는지 관찰하기 위해 2주 동안 병원에 입원했습니다.그녀가 퇴원한 후, 그녀는 혈액검사와 그 과정이 효과가 있었는지 확인하기 위한 기타 검사를 위해 일주일에 여러 번씩 진료소를 방문했습니다. 

세포가 이식된 지 28일 후인 6월 3일, 버틀러는 치료법이 루푸스를 계속 조절하고 있는지 확인하기 위해 또 다른 혈액 검사를 받았습니다.버틀러에게 관절 부종이나 발진 등 신체적 증상이 있는지 확인하기 위한 검사도 실시됐다.Littlejohn은 치료를 받은 지 불과 한 달 만에 Butler가 "잘 지내고 있다"고 말했습니다.

Littlejohn은 "그녀의 혈액 검사는 훌륭해 보입니다. 그녀의 루푸스는 훨씬 더 잘 조절된 것 같습니다"라고 말했습니다."우리는 상태가 계속 좋아질 것으로 예상합니다. CAR-T 치료의 완전한 결과를 보려면 조금 이르겠지만 상황이 계속 개선될 것으로 기대합니다. 그녀의 기분은 좋아졌습니다. 그녀는 관절 통증, 발진, 구강 궤양도 줄었습니다.구내염도 있지만 혈청학적으로 볼 때 그녀의 혈액에서는 루푸스 활동이 덜할 것입니다."

루푸스 치료를 위한 CAR-T 치료법의 미래 

독일 연구가 발표된 이후 CAR-T 치료법으로 루푸스를 치료하는 데 대한 관심이 폭발적으로 증가했다고 Askanese는 말했습니다.전 세계적으로 39명의 환자가 임상시험에 등록했다고 그녀는 말했습니다.루푸스를 앓는 어린이를 대상으로 한 미국 최초의 임상시험은 최근에 이루어졌습니다. 식품의약청의 승인을 받은.에이 

전 세계의 실험 결과는 유망했지만 Littlejohn과 Askanase는 둘 다 CAR-T 치료법이 루푸스 치료에 더 널리 사용되기까지는 갈 길이 멀다고 말했습니다.독일 임상시험에 참여한 환자들은 루푸스가 몸으로 돌아오는지, 언제 회복되는지 알아보기 위해 여전히 연구 중이라고 Littlejohn은 말했습니다.클리블랜드 클리닉 임상시험은 아직 3단계 중 첫 번째 단계에 불과하며 다른 루푸스 약물에 반응하지 않는 환자에게만 제공되고 있다고 Littlejohn은 말했습니다. 

Littlejohn은 "이것은 매우 유망한 치료법입니다. 정말 흥미롭지만 일반 루푸스 환자에게 제공하기 전에 아직 배워야 할 것이 많습니다"라고 말했습니다. 

Butler는 향후 몇 년 동안 계속해서 정기적인 약속을 가질 것입니다.그녀의 가장 최근 약속인 7월 8일 기준으로 그녀의 증상과 활동 지표는 계속해서 개선되었습니다.버틀러는 결국 차도가 있기를 희망한다고 말했습니다. 

버틀러는 "이것은 증상 관리에 도움이 될 수 있는 새로운 약물이 아니다. 이번 임상시험이 지금까지 받은 모든 사람에게 행해진 것과 같은 효과를 보인다면 처음으로 관해를 의미한다"고 말했다."저는 이전에 증상이 완화된 적이 없었습니다. 따라서 이것은 인생을 변화시킬 것입니다." 

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