제약회사 바이오젠은 지난 화요일 식품의약국(FDA)에 실험용 의약품 승인을 요청할 예정이라고 밝혔다.아두카누맙, 경도 인지 장애 및 알츠하이머병의 초기 징후가 있는 사람들을 치료합니다.

미국인 약 1천만명해당 약물이 승인되면 치료를 받을 수 있다고 합니다.미셸 보우나소스, 회사의 최고 경영자입니다.그럼에도 불구하고 아직은 이 환자들이 축하할 때가 아니다.

회사는 가장 최근의 분석을 발표하지 않았으며 전문가들은 약이 얼마나 잘 작동하는지 대부분 알지 못합니다.알츠하이머병을 예방하거나 치료하지도 않습니다.회사는 단지 aducanumab이 일부 환자의 인지 저하를 늦출 수 있다고 주장합니다.

실제로 바이오젠은 지난 3월에알츠하이머병 치료를 위한 아두카누맙에 대한 두 가지 대규모 연구를 중단했습니다.데이터에 따르면 노력이 소용없을 가능성이 높았기 때문입니다.

회사는 추가 분석을 통해 더 높은 용량에서 효과가 있을 수 있다고 제안한 후 이 약을 부활시켰습니다.(...할로윈을 맞아 aducanumab이 죽음에서 부활했다고 한 제약 산업 분석가가 이메일에서 말했습니다.)

다음은 화요일 발표 내용 중 일부입니다.

이 약은 무엇입니까?

제약회사들은 알츠하이머 약물에 대한 임상시험 실패에 수십억 달러를 지출했습니다.결과가 너무 실망스러워서 일부 사람들은 검색을 완전히 포기하기로 결정했습니다.

아두카누맙(Aducanumab)은 특정 단백질에 부착하여 이를 비활성화하는 고가의 약물인 단클론 항체입니다.이 약물은 환자 뇌의 플라크에 축적되는 알츠하이머병의 핵심 단백질인 베타 아밀로이드를 제거합니다.

Aducanumab은 한 달에 한 번 정맥 주입으로 투여됩니다.환자가 질병 초기에 치료를 받으면 뇌가 회복되거나 질병 진행이 느려질 수 있다는 희망이 있었습니다.

연구 결과는 무엇을 발견했습니까?

각 연구에는 약 1,600명의 환자가 참여했으며, 환자의 뇌 스캔을 통해 이 약물이 뇌의 베타 아밀로이드 양을 감소시키는 것으로 나타났습니다.한 연구에서는 인지 저하도 느려졌습니다.다른 경우에는 환자가 임상적 이점을 경험하지 못했습니다.

그러나 회사는 한 그룹의 환자에게 더 높은 용량을 제공하기 위해 중간에 두 번째 연구의 설계를 변경했습니다.3월 현재, 이러한 변화는 임상적 이점을 가져오지 못했습니다.그러나 더 많은 데이터가 들어오자 관계자들은 상황이 바뀌었다고 말했습니다.

Biogen은 이제 두 임상 시험 모두에서 두 배나 많은 환자의 데이터를 보유하고 있으며 경영진은 이러한 결과를 사용하여 승인을 정당화했습니다.그러나 이번 연구 결과는 동료 검토 저널에 발표되지 않았으며 전문가들은 아두카누맙이 실제로 효과가 있는지, 그렇다면 얼마나 효과가 있는지에 대해 많은 의문을 갖고 있습니다.

회사는 12월 과학회의에서 분석 결과를 발표할 계획이다.

그 약이 실패로 간주된다면, 우리가 그것에 대해 이야기하는 이유는 무엇입니까?

초기 단계의 환자를 제외하고 약 550만 명의 미국인이 알츠하이머병을 앓고 있으며 효과적인 치료법이 없습니다.환자와 간병인 가족에게 미치는 결과는 파괴적입니다.

바이오젠 관계자는 추가 연구 데이터에서 가장 높은 용량을 투여받은 환자 하위 그룹에서 인지 저하가 더 느리게 나타났다고 주장합니다.이러한 발견과 다른 연구의 다소 긍정적인 결과는 FDA를 설득하기에 충분할 수 있습니다.그 약이 효과가 있다는 것.

바이오젠은 월요일에 기관 관계자들을 만났고 그들은 회사에 승인을 신청하는 것이 "합리적"이라고 말했다고 보우나소스 씨는 말했습니다.

FDA대변인은 FDA가 연구용 약물이나 약물 승인 신청에 대해 언급하지 않는다고 말했다.

왜 망설이나요?

첫째, 바이오젠은 데이터와 분석의 요약만을 제공했습니다.알츠하이머병 전문가들이 12월에 세부 사항을 확인했을 때, 동료 검토를 거쳐 출판된 논문이 있을 때, 그들은 그 약이 의미 있는 이점을 가지고 있다고 확신하지 못할 수도 있습니다.

둘째, 고용량을 투여받은 환자에 대한 새로운 분석은 위험합니다.소위 부분군 분석에서는 너무 쉽다.결론을 정당화하기 위해 데이터를 조각화하다... 이것이 정의된 종료점이 있는 대규모 무작위 시험이 그토록 가치 있는 이유입니다.일반적으로 부분군 분석은 가설이 사실인지 테스트하는 방법이 아니라 가설을 생성하는 방법으로 간주됩니다.

로널드 피터슨 박사, Mayo Clinic의 알츠하이머 연구원이자 Biogen의 자문을 맡은 그는 회사가 아직 FDA를 설득하지 못했다고 지적했습니다.약의 효능에 대해.

â그들은 단지 제출이 허용될 뿐이며 승인이 보장되지는 않습니다.라고 그는 말했습니다.â그러나 그것은 약에 기회를 줍니다.â

aducanumab이 실제로 효과가 있다면 어떨까요?

만약 성공한다면 그 약은 승리, 즉 새로운 시대의 서막이 될 것이라고 말했다.마이클 와이너 박사, 샌프란시스코 캘리포니아 대학의 알츠하이머 연구원.

그래도 '이것은 치료법이 아니다'라고 그는 덧붙였다.쇠퇴가 둔화되고 있습니다.환자에게 미치는 실제적인 영향은 아직 밝혀지지 않았습니다.

승인은 Biogen에게 횡재를 의미합니다.구겐하임증권에 따르면 아두카누맙이 승인될 경우 연간 매출 100억 달러 이상을 가져올 수 있다고 한다.

그러나 회사가 공개한 데이터가 너무 적기 때문에 연구자들은 조심스럽습니다.â외모매우 고무적이지만 더 자세한 내용을 확인해야 합니다.”라고 말했습니다.무랄리 도라이스와미 박사, Duke University의 알츠하이머 전문가입니다.