私衝撃的な逆転、バイオジェン (BIIB）火曜日、同社が開発したアルツハイマー病治療薬を復活させると発表した。以前失敗したと言っていたそして食品医薬品局に承認を求めるつもりだ。
同社は、「より大規模なデータセットの新たな分析」により、薬剤の有効性の複数の尺度において、アデュカヌマブが初期アルツハイマー病患者の臨床症状の低下を軽減することが示されたと述べた。これは、研究対象の患者を保護する責任を負った独立監視委員会の勧告に基づいて、この治療法の研究を中止するという3月の決定と真っ向から矛盾する。
アデュカヌマブの失敗はバイオジェンをはるかに越えた衝撃波をもたらした。これは、βアミロイドと呼ばれる脳内のタンパク質を標的とする一連の薬の最後のものであると考えられていた――これまでにさまざまな製薬会社から発売されたものはすべて失敗に終わった――。3月のバイオジェンの発表後、ほとんどの研究者やバイオテクノロジー幹部は、アルツハイマー病患者が増加しているにもかかわらず、アルツハイマー病患者を助ける薬にはほとんど期待していなかった。
広告
バイオジェンの株価は市場前の取引で４３％上昇した。
バイオジェンは、FDAと協議して、中止された研究からの大規模なデータセットについて新たな分析を実施したと述べた。新しい分析には、以前の分析で研究が「無駄」であり、成功する見込みがないことが示された後に利用可能になった追加データが含まれています。バイオジェンは、新しいデータはアデュカヌマブが「薬理学的および臨床的に活性」であることを示しており、臨床認知症評価ボックス合計（CDR-SB）と呼ばれる調査の結果に基づいて患者の臨床的低下を軽減したと述べた。の主な目標。
世界中で何千万人もの人が罹患しているこのような壊滅的な病気において、今日の発表はアルツハイマー病との闘いにおいて本当に心強いものです。これは画期的な研究の結果であり、科学に従い患者のために正しいことを行うというバイオジェンの確固たる決意の証であるとバイオジェンの最高経営責任者ミシェル・ヴォナッソスは声明で述べた。「私たちは、アルツハイマー病の臨床的低下を軽減する最初の治療法を患者に提供できる可能性と、アミロイドβを標的とする同様のアプローチに対するこれらの結果の潜在的な影響に期待しています。」
「自分でつねる必要がある」
バイオジェンの研究開発責任者兼最高医療責任者であるアル・サンドロック氏は、新たな結果についての最初のインタビューで、彼のチームが以前に発見できたのは治験が無駄だとして中止され、その後結果的に陽性となった例を1件だけだと述べた。。
「まだほとんど信じられないので、自分をつねらなければなりません」とサンドロックは言った。3月からこの変更があるのは本当に素晴らしいことです。しかし、私はとてもとても幸せでもあります。なぜなら、「私は軽度認知障害を持つ人々を知っていますが、彼ら全員を失望させてしまったように感じたからです。」
サンドロック氏によると、バイオジェンが全データセットを分析した6月までに、研究者らはアデュカヌマブの異なる状況が浮かび上がってきていることに気づき始めたという。その理由は、バイオジェンがゲーム終盤に研究に加えた変更のためだった。同社は当初、潜在的な副作用「脳の腫れ」を懸念し、薬の投与量を制限した。しかしその後、患者はより高用量の薬の投与が許可されるようになった。
「振り返ってみると、無駄性分析の結果は間違っていました」とサンドロック氏は語った。「それは、高用量のアデュカヌマブへの曝露が少ない患者を対象とした小規模なデータセットからのものだからです。」
サンドロック氏は、本質的に、無益性の分析は時期尚早に行われたと述べた。昨年１２月時点のデータを調べていた。しかし実際には3月に治験は中止された。バイオジェンは2つの研究を実施していた。1 つは、高用量に関してはそれ自体が肯定的でした。2回目はまだ効果がなかったが、高用量のアデュカヌマブを受けた患者には効果の兆候が見られた。
この状況は非常に異例であり、サンドロック氏は、単一の肯定的な試験に基づいてこの薬を承認するかどうかを決定するのはFDA次第であると述べた。しかし同氏は、バイオジェンがその決定について話し合うためにFDAと2回会合し、1回目は6月、2回目は月曜日であると述べた。同氏は、FDAがバイオジェンの承認申請につながる予備的な書面によるコメントを提供しており、会議中にサプライズがなかったためバイオジェンは会議議事録を待たずに発表を進めたと述べた。
サンドロックはまた、外部の専門家とデータを密かに共有している。「人々は最初は懐疑的です」と彼は言いました。âその通りです。しかし、私たちがデータを見せて詳しく説明し始めると、ほとんどの患者は非常に興奮します。なぜなら、その薬が承認される可能性があることがわかったからです。」